"Nothing is Useless"

Dengan demikian, penggunaan terapi penggantian faktorpun terbukti membawa banyak keuntungan daripada kerugiannya. Jadi sangat salah apabila dikatakan terapi untuk penderita hemofilia adalah sesuatu yang sia-sia. Keuntungan dari penerapan terapi penggantian faktor antara lain:

• Mereka sangat terkonsentrasi. Ini berarti bahwa sejumlah kecil faktor VIII dan IX sudah dapat mengendalikan aktifitas pendarahan. Bahkan mereka juga dapat diaplikasikan saat ada suatu operasi besar bagi penderita hemofilia. Dengan demikian, mereka sangat efektif.
• Mereka mudah untuk disimpan. Konsentrat dapat disimpan di kulkas rumah sampai satu tahun atau disimpan pada suhu kamar selama 3 sampai 12 bulan.
• Mereka mudah untuk dicampur. Sejumlah kecil air steril, sekitar 5 sampai 10 mililiter, dicampur dengan konsentrat bubuk. Beberapa detik sampai satu menit kemudian telah siap untuk diinfuskan.
• Mereka cepat untuk ditransfusikan. Dari awal sampai akhir, infus memakan waktu tidak lebih dari 15 sampai 20 menit.
• Mereka sangat aman. Tidak ada konsentrat faktor VIII atau IX, apakah berasal plasma atau rekombinan, yang digunakan di Kanada sejak tahun 1988 pernah menularkan HIV atau hepatitis. Khususnya untuk faktor konsentrat yang diambil dari plasma darah kita, pasti akan sangat aman karena berasal dari diri kita sendiri.

4. Terapi gen. Mekanisme dari terapi ini sendiri ialah mengirimkan salinan DNA fungsional yang umumnya menggunakan perantara virus untuk langsung menuju ke hati, tempat dimana faktor IX sendiri diproduksi. Dari tahun ke tahun, sudah terjadi perkembangan dalam terapi gen ini. Dan progres yang terjadipun bisa dikatakan baik dan berkembang. Dimulai dari tahun 1989 ketika High, seorang profesor, membantu membuat faktor IX untuk anjing. 

Dalam satu dekade terapi gen ini dapat  menyembuhkan anjing-lebih dari 100 ekor anjing. Tetapi pengaplikasiannya kepada manusia mengalami kendala pada saat akan diujicobakan pada manusia tahun 2006 oleh High. Karena tubuh manusia menunjukkan respon asing terhadap terapi ini akibat adanya antibodi yang diproduksi.  Pada tahun 2010, periset di University College London dan Rumah Sakit St. Jude di Memphis, yang dipimpin oleh Tuddenham, telah belajar dari kegagalan High. 

Mereka mulai menggunakan dosis obat penekan kekebalan yang tepat waktu dalam mengelola efeknya. Tapi pengobatannya tidak cukup kuat, meski pada dosis tinggi. Hasilnya, lima pasien mendapat peningkatan 5 persen aktifitas faktor IX. Hingga akhirnya pada tahun 2016, ada sebuah kemajuan penting yang dilakukan oleh perusahaan Spark Therapeutics. Mereka melakukan percobaan terhadap 4 orang. Percobaan ini adalah berupa penerapan virus yang dikemas dalam versi gen yang benar untuk kode faktor IX. 

Hal ini dimulai dari dijumpainya sebuah kasus aneh. Seorang pemuda sehat muncul dengan gumpalan darah serius di kakinya. Setelah ditelusuri, ia ternyata memiliki varian faktor IX yang bersifat hiperaktif, menyebabkan 776 persen pembekuan normal. Hal ini bisa dikatakan buruk/ berbahaya bagi pemuda itu. 

Kasus ini dapat dimanfaatkan dengan baik oleh perusahaan Spark.  Spark bisa memasukkan gen ke dalamnya. Setelah diinfuskan ke pasien, mereka akan langsung bergegas ke sel hati dan menyimpan DNA baru tersebut. Dan hasil dari percobaan inipun sangatlah luar biasa. Hal ini ditunjukkan dengan hasil aktivitas faktor IX keempat orang tersebut telah mencapai sekitar 30 persen rata-rata. Tentu ini adalah sebuah lonjakan yang cukup besar dalam pengobatan hemofilia.

Setelah kita mengetahui pengobatan dan manfaatnya bagi penderita hemofilia, sekarang saya akan memberikan kesimpulan. Penyakit hemofilia(darah sukar membeku) adalah salah satu penyakit berbahaya yang ada saat ini. Tetapi, "Apakah terapi bagi pengidap hemofilia adalah sesuatu yang sia-sia?"  Menurut saya, jawabannya tidak. 

Karena setelah melihat sejarah pengobatan dan terapi hemofilia, lalu berkaca kepada kenyataan perkembangan pengobatan hemofilia sampai sekarang ini, sangat bisa dikatakan bahwa perkembangan yang terjadi sudahlah sangat baik. Meskipun begitu, tetap harus ditegaskan bahwa untuk saat ini, belum ada terapi ataupun pengobatan yang dapat menyembuhkan total penyakit hemofilia. 

Dan mungkin, untuk menyembuhkan total penyakit hemofilia akan sangatlah susah, mengingat keterkaitannya dengan penyakit kromosom dan bawaan. Namun tetap saja, perkembangan metode terapi yang sudah terlaksana selama 3 dekade seperti yang sudah dijelaskan, sangat susah apabila dikatakan sia-sia. Karena peningkatan aktifitas faktor IX yang menyapai angka 30% bisa dikatakan sudah cukup tinggi dan berkembang. Jadi saya tidak setuju bahwa terapi untuk pengidap penyakit hemofilia adalah sesuatu yang sia-sia.

Setelah memberikan kesimpulan, tandanya sekarang adalah saatnya untuk kita kembali berpisah. Sebelum itu saya akan memberikan sedikit petikan kata-kata mutiara,

"Just because something doesn't do, what you planned it to do, doesn't mean it's useless."