Terapi Hemofilia: Sia-sia atau Bermanfaat?

Berdasarkan laporan pada tanggal 10 Desember 2011, dalam edisi online New England Journal of Medicine, 6 pria pengidap hemofilia B berat menerima infus intravena dari vektor gen tersebut sebanyak satu kali. Sebelum melakukan terapi, para pasien tersebut memproduksi faktor pembekuan IX kurang dari 1%. Namun setelah menjalani terapi gen ini, masing-masing pasien menghasilkan faktor pembekuan IX antara 2% hingga 11%. Dalam masa tindak lanjut (sekitar 6 hingga 16 bulan), 4 orang dari keenam pria tersebut sudah tak lagi memerlukan infus faktor IX. Sedangkan 2 orang lainnya masih membutuhkan infus faktor IX, tetapi lebih jarang dibanding sebelumnya. Dari kasus ini, dapat dikatakan bahwa pelaksanaan terapi gen cukup berhasil.

Kasus lainnya yaitu, seorang ilmuwan bernama Katherine High, pernah menerapkan terapi gen ini terhadap anjing pada tahun 1989. Dan hasilnya dalam satu dekade, terapi ini dapat menyembuhkan sekitar 100 ekor anjing. Tetapi, Katherine High mengalami kegagalan pada tahun 2006 saat menerapkan terapi ini kepada manusia. Kegagalan ini disebabkan karena tubuh manusia tersebut menganggap adanya antigen yang masuk ke dalam tubuhnya, sehingga tubuh secara otomatis memproduksi antibodi untuk menyerang serta menghancurkan faktor tersebut.

 Tahun 2010, para ilmuwan dari University College London dan Rumah Sakit St. Jude di Memphis menerapkan kembali terapi gen ini dengan menggunakan dosis obat penekan kekebalan. Namun ternyata hasilnya tidak cukup memuaskan, bahkan pada dosis tinggi sekalipun. 5 orang pasien berakhir dengan peningkatan sebanyak 5% dari aktivitas normal faktor IX-nya. Hasil ini dirasa masih kurang dan memerlukan penyembuhan. Tidak berhenti sampai disitu, mereka mulai merancang ulang virus untuk menghantarkan faktor IX menuju ke hati, tempat diproduksinya faktor IX. Hasilnya terbilang cukup memuaskan karena sebagian pasien yang mengalami peningkatan faktor pembekuan IX yang cukup baik.

Dari pembahasan di atas, dapat disimpulkan bahwa terapi-terapi tersebut membuahkan hasil yang cukup memuaskan. Para ilmuwan telah menguji metode terapi ini dan para pasien juga menunjukkan peningkatan yang baik. Ya, penyakit hemofilia memang tidak dapat disembuhkan secara total, mengingat penyakit ini bersifat herediter. 

Namun dengan adanya terapi ini setidaknya dapat meringankan penyakit hemofilia yang diderita seseorang. Jadi menurut saya, terapi memang tidak dapat menyembuhkan total penyakit hemofilia tetapi mampu meringankannya, sehingga penerapan terapi terhadap pasien hemofilia tidaklah sia-sia.

Demikian artikel mengenai hemofilia ini. Semoga dapat bermanfaat dan menambah wawasan bagi para pembaca. Mohon maaf apabila terdapat kesalahan dan kekurangan dalam penulisan atau informasi. Terima kasih.

Sumber referensi: 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9