Bagaimanapun juga, teknik ini masih dikembangkan dan diperdebatkan. Sekarang masih terdapat beberapa kekurangan dari teknik terapi gen ini, yaitu bisa terjadi reaksi alergi seperti pembengkakan, terdapat potensi untuk memicu tumbuhnya tumor, efeknya hanya jangka pendek, dan juga menyangkut masalah etis dan moral. Oleh karena itu, kita belum bisa menganggap terapi gen sebagai metode pengobatan yang dianggap sah dan bisa digunakan untuk mengobati pasien secara luas, sehingga kita belum akan memasukkan terapi gen sebagai metode penyembuhan hemofilia.
Selain terapi gen, ada pula teknik yang disebut dengan terapi sel. Metode ini dilakukan dengan menggunakan sel punca (stem cell) mesenkimal (mesenchymal stem cell/MSC) yang berasal dari jantung atau paru-paru. Sel-sel ini memiliki kemampuan multipoten, yang berarti mampu membelah dan berdiferensiasi (berubah menjadi sel-sel jenis lain). Seperti yang kita ketahui, sel-sel dalam tubuh manusia berbeda dalam bentuk dan fungsinya.Â
Sel yang ada di otak tentu berbeda dengan sel yang terdapat di lapisan atas kulit kita. Pada manusia dewasa, sebagian besar sel jenis tertentu hanya mampu membelah diri menjadi sel jenis itu sendiri. Misalnya, sel epitel kulit hanya mampu membelah menjadi sel epitel kulit. Sementara itu, pada MSC, sel-sel ini mampu membelah dan berkembang menjadi sel jenis lain. Sejauh ini, yang bisa menjadi sumber MSC adalah sumsum tulang, jaringan adiposa (jaringan lemak), cairan amniotik (air ketuban), dan sel-sel tali pusar. Terapi sel ini telah terbukti berhasil pada hewan percobaan. MSC yang diberi perlakuan tertentu dan ditransplantasikan terbukti bisa mengurangi pendarahan sendi pascaoperasi pada domba pengidap hemofilia A.
Hal ini akan membuat hubungan antara ia dan tetangganya semakin erat dan menghindari prasangka buruk yang mungkin terjadi. Sama halnya dengan sel. Sel hasil transplantasi memproduksi senyawa-senyawa tersebut agar bisa beradaptasi di lingkungan baru dan tidak memicu reaksi alergi. Senyawa-senyawa ini dikirim ke luar sel menggunakan kantong-kantong yang disebut dengan vesikel. Di antara senyawa-senyawa yang dikirim ini, terdapat pula gen dalam bentuk DNA, RNA, dan miRNA.Â
Kita sekarang mengetahui bahwa gen bisa terdapat dalam bentuk yang bermacam-macam dan memiliki fungsi spesifik yang berbeda, walaupun pada akhirnya sama, yaitu menentukan sifat-sifat yang melekat pada tubuh kita dan mengatur produksi zat-zat yang penting dalam proses metabolisme tubuh, seperti faktor pembekuan darah yang sedang kita bahas. Gen yang dikirim oleh sel hasil transplantasi akan memasuki sel-sel di sekelilingnya dan mempengaruhi proses yang terjadi di dalamnya.
 Jadi, sebenarnya sel normal hasil transplantasi akan mengirim gen ke sel di sekelilingnya, yaitu sel asli penderita hemofilia (sel yang memiliki kelainan), sehingga bersifat seperti sel normal, mampu memproduksi faktor pembekuan darah. Prosedur pengobatan ini juga menarik para peneliti karena hampir tidak memiliki kerugian dan aman karena dilakukan dengan protokol dan standar tertentu.
Cara lain yang bisa digunakan adalah dengan transplantasi sel hati dewasa melalui pembuluh darah vena porta hepatika yang kemudian dilanjutkan dengan transplantasi hati. Pengobatan ini mampu mengubah hemofilia akut menjadi ringan. Akan tetapi, efek dari pengobatan ini hanya bertahan selama 12-18 bulan dan cukup sulit dilakukan karena hati harus disiapkan sebelum transplantasi dan sel-sel hati kurang bisa bertahan dalam penyimpanan suhu dingin (cryopreservation), sebuah metode umum untuk menyimpan organ donor. Selain itu, terdapat kemungkinan kontaminasi oleh bakteri, sehingga berpotensi membahayakan. Oleh karena itu, metode ini lebih jarang dipakai dibandingkan metode lainnya.
Jadi kesimpulan yang dapat kita ambil adalah bahwa penyakit hemofilia adalah penyakit genetis yang menyebabkan penderitanya mengalami kelainan dalam proses pembekuan darah akibat kurangnya salah satu faktor pembekuan darah. Penyakit ini, karena menyangkut gen yang terdapat dalam tubuh, maka tidak bisa disembuhkan secara permanen. Pengobatan yang mungkin dilakukan hanya bersifat mencegah terjadinya luka parah dan bukannya mengobati dari sumbernya.
 Sejauh ini, para peneliti terus berusaha untuk memodifikasi gen secara permanen agar penyembuhan penyakit hemofilia bisa dilakukan secara total. Jadi, apakah terapi hemofilia sia-sia untuk dilakukan? Jawabannya tergantung, jika kita melihat dari kualitas hidup dan usia penderita, jelas bahwa pemberian terapi dan obat-obatan mampu membuat mereka bisa menjalani hidup dengan lebih baik dan kemungkinan mencapai usia tua lebih besar. Akan tetapi, jika kita melihat dari segi penyembuhan, ya, terapi yang dilakukan adalah sia-sia, karena penyakit ini adalah penyakit genetis. Karena tujuan utama dari terapi sebenarnya adalah untuk menyembuhkan suatu penyakit, maka saya akan menyatakan bahwa terapi hemofilia adalah sia-sia.
Referensi:
