Rekayasa Genetika, Solusi Terbaik Menggunakan Terapi Gen

Keberhasilan terapi gen sangat dipengaruhi oleh sejumlah faktor, termasuk efisiensi transfer gen dan ekspresi dalam sel target. Pengalihan fungsi gen ke dalam sel target dalam terapi gen membutuhkan vektor yang kompeten yang mampu menghantarkan gen target dengan baik. Gen normal akan dimasukkan ke dalam genom tubuh untuk menggantikan gen abnormal penyebab penyakit. Tahapan implantasi gen merupakan tahapan yang paling sulit dari semua tahapan terapi gen karena pada tahapan inilah yang menentukan keberhasilan terapi gen itu sendiri. 

Vektor yang akan digunakan untuk penyisipan gen dalam terapi gen harus memenuhi beberapa karakteristik yaitu harus sangat spesifik, agar dapat secara efektif menyisipkan satu atau lebih gen dengan ukuran tertentu yang tidak tersistem. Tubuh pasien tidak boleh mengenali vektor pembawa gen target agar tidak menimbulkan reaksi alergi atau peradangan.

Pengiriman gen target melalui vektor harus aman bagi pasien dan lingkungan. Vektor penyisipan gen juga harus dapat memfasilitasi ekspresi gen yang ditargetkan selama pengobatan, bahkan sepanjang hidup pasien. Penyisipan gen dalam terapi gen sering menggunakan vektor berupa virus (vektor virus) atau senyawa atau molekul non virus (vektor non virus). 

Transfer gen dalam terapi gen menggunakan vektor dalam bentuk virus disebut transduksi, sedangkan transfer gen dengan vektor non-virus disebut transfer gen. Vektor yang ideal harus mampu mengantarkan gen ke jenis sel tertentu, mengandung gen asing untuk mengatur ukurannya, dan mencapai tingkat dan durasi ekspresi transgen yang dapat memperbaiki gen yang rusak, rusak atau abnormal, serta aman dan non-imunologis. 

Sifat-sifat ideal yang dimiliki oleh virus yang digunakan sebagai vektor dalam terapi gen harus dapat dibangkitkan pada titer tinggi dengan mudah dan efisien, tanpa toksisitas terhadap sel target atau efek lain yang dapat merusak kemampuannya. untuk transfer gen dalam sel target. , yang dapat berintegrasi ke situs spesifik sel target yang memungkinkan ekspresi untuk terapi gen, memiliki kapasitas transduksi yang baik dalam sel tertentu, dan harus mampu menginfeksi sel yang berproliferasi. Virus yang digunakan sebagai pembawa gen juga harus mampu menghindari imunitas sel target.

Jika virus telah dikembangkan dan menunjukkan sifat-sifat ideal yang disebutkan, itu dapat digunakan sebagai vektor pembawa dalam terapi gen. Virus yang digunakan sebagai vektor untuk mengantarkan gen target dalam terapi gen harus tidak berbahaya, meskipun virus itu sendiri dapat berevolusi dan membawa gen ke sel manusia melalui jalur patogen. Namun, patogenisitas virus vektor harus dipastikan agar tidak menimbulkan efek samping pada pasien yang menerima terapi genetik. 

Beberapa virus yang digunakan sebagai vektor dalam terapi gen antara lain retrovirus, adenovirus (tipe 2 dan 5), adenoassociated virus (AAV), virus herpes, virus cacar, human foamy virus (HFV), lentivirus, dan lain-lain. Penerapan terapi gen Terapi gen dapat digunakan sebagai pengobatan alternatif untuk penyakit yang belum ditemukan obat atau vaksinnya. 

Beberapa penyakit dianggap dapat disembuhkan dengan terapi gen. Penyakit ini dapat diobati jika gen yang terlibat dalam terjadinya penyakit telah diidentifikasi dan dapat ditemukan gen fungsional yang dapat menggantikan gen abnormal. Urutan pertama terapi gen adalah onkologi. Jenis kanker tertentu, terutama yang melibatkan kelainan pada gen, telah berhasil diobati dengan memasukkan gen fungsional tertentu.