Rekayasa Genetika, Solusi Terbaik Menggunakan Terapi Gen

Bioteknologi adalah teknologi yang dikembangkan dengan menggunakan seluruh atau sebagian organisme untuk menciptakan produk yang bermanfaat bagi manusia. Perkembangan bioteknologi modern telah mengarah pada pemanfaatan organisme pada tingkat molekuler dan berkaitan dengan rekayasa genetika. Rekayasa genetika melibatkan manipulasi gen dalam organisme sehingga dapat digunakan di bidang pertanian, kesehatan, lingkungan, industri, dan bidang lainnya. Perkembangan bioteknologi di bidang medis juga mendukung pengembangan terapi gen sebagai alternatif masalah kesehatan. Terapi gen dapat digunakan untuk mengobati penyakit, baik genetik maupun non-genetik.

 Adanya terapi gen menawarkan kemungkinan lain bagi penderita penyakit tertentu untuk memilih pilihan pengobatan. Teknologi gen adalah sistem untuk mengedit gen organisme melalui bioteknologi. Rekayasa genetika memungkinkan manipulasi gen sehingga ekspresi gen dapat dikontrol dan produknya dapat digunakan untuk tujuan tertentu. 

Teknik ini telah banyak digunakan untuk merancang gen fungsional dan juga telah digunakan untuk menghasilkan organisme yang dimodifikasi secara genetik. Pengeditan gen memungkinkan untuk memodifikasi pasangan basa, memotong potongan DNA tertentu, atau menambah atau menyisipkan gen. DNA dari satu organisme diisolasi dan kemudian digabungkan dengan DNA target lainnya. 

Rekayasa genetika digunakan oleh para peneliti untuk meningkatkan atau bahkan memodifikasi sifat ekspresi gen dalam suatu organisme, termasuk dengan memodifikasi gen yang memungkinkan pencegahan dan pengobatan penyakit tertentu. Dalam bidang medis, rekayasa gen juga dapat digunakan untuk mengobati penyakit dengan terapi gen. 

Para ilmuwan di bidang bioteknologi melakukan banyak penelitian di bidang terapi gen, termasuk mengganti gen yang bermutasi dengan salinan gen yang sehat, menghilangkan gen yang bermutasi, dan memperkenalkan gen baru untuk membantu pengobatan penyakit tertentu. Terapi gen banyak digunakan untuk penyakit yang disebabkan oleh kelainan resesif tunggal, seperti cystic fibrosis, hemofilia, kelainan otot, dan anemia sel sabit; dan penyakit lain, seperti kanker dan AIDS (acquired immunodeficiency syndrome).

Teknologi terapi gen tidak lepas dari prinsip teknologi gen untuk menciptakan GMO (Genetically Modified Organisms) atau yang biasa dikenal dengan organisme transgenik. Ide terapi gen cukup unik, yaitu dengan menambahkan gen normal pada bagian genom yang bermutasi atau rusak sehingga fungsi gen tersebut dapat diperbaiki. Proses rekayasa gen dalam teknologi terapi gen meliputi langkah-langkah berikut: mengisolasi gen target, memasukkan gen target ke vektor transfer, mentransfer gen target ke organisme terapeutik, mengubah sel organisme target. 

Diharapkan gen target yang telah dimasukkan ke dalam organisme yang dirawat akan mampu menggantikan fungsi gen abnormal penyebab penyakit pasien. Penggunaan terapi gen harus disesuaikan dengan jenis penyakit yang akan diobati. Penyakit ini dan hubungan genetiknya harus diketahui sebelum terapi gen dapat dilakukan. Jika gen yang terkait dengan penyakit tertentu telah diidentifikasi, kemungkinan untuk mengobati penyakit itu bahkan lebih besar. Gen adalah unit fungsional yang dihubungkan oleh keturunan yang memiliki urutan basa yang pasti. 

Urutan basa menentukan jenis dan fungsi protein yang akan diekspresikan. Ketika sebuah gen bermutasi atau mengubah urutan basa nitrogennya, protein yang dikodekannya tidak akan dapat berfungsi secara normal dan akan menyebabkan penyakit keturunan. Terapi gen di sini adalah pengobatan terbaru untuk penyakit, baik genetik maupun non-genetik. Sebagian besar uji klinis terapi gen telah dilakukan pada pasien dengan kanker dan penyakit kardiovaskular. Terapi gen melibatkan penggunaan asam nukleat DNA atau RNA dalam pengobatan, penyembuhan dan pencegahan penyakit pada manusia. 

Tergantung pada jenis penyakitnya, terapi gen dapat dilakukan dengan mentransfer gen fungsional yang dapat menggantikan gen yang hilang atau tidak berfungsi untuk mengurangi efek negatif penyakit. Terapi gen manusia didefinisikan sebagai pengiriman asam nukleat dalam bentuk DNA ke dalam sel somatik pasien sehingga gen tersebut memiliki efek terapeutik pada penyakit pasien, baik dengan mengoreksi kelainan genetik atau dengan ekspresi berlebih dari protein yang dikodekan. oleh gen. 

Terapi gen telah banyak digunakan untuk pengobatan kanker, penyakit kardiovaskular, penyakit menular, penurunan fungsi metabolisme tubuh, penyakit limfatik, cedera radiasi, dan penyembuhan pasca operasi. Namun, hal ini tidak menutup kemungkinan berkembangnya terapi gen untuk mengobati jenis penyakit lain.

Jenis terapi gen Ada dua jenis utama terapi gen, termasuk terapi gen embrio (terapi gen germline) dan terapi gen sel somatik (terapi gen somatik).

• Terapi gen sel induk embrionik (terapi gen germline) Dalam terapi gen germline, gen ditransfer ke sel telur atau zigot sehingga ketika telur dibuahi dengan sperma untuk membentuk zigot, zigot itu akan berkembang membawa gen yang dimasukkan sebelumnya , sehingga organisme yang baru terbentuk sudah memiliki gen aktif dalam terapi yang sedang dipertimbangkan. Terapi gen sel embrio biasanya dilakukan pada hewan untuk membentuk hewan transgenik. Jenis terapi gen ini memungkinkan perbaikan gen yang akan mulai muncul saat sel-sel embrio berkembang menjadi individu baru.
• Terapi gen sel tubuh (terapi gen somatik) Dalam terapi gen sel somatik, gen yang mengandung DNA dengan fungsi terapeutik ditransfer ke dalam sel somatik in vivo atau ex vivo. Transfer gen biasanya diarahkan ke organ atau jaringan tertentu agar gen tersebut dapat diekspresikan dengan benar. Terapi gen dengan sel somatik juga tidak akan berhasil pada sel embrio.